Im Rahmen der Phase-3-Studie VIITAL wurde erstmals die Wirksamkeit und Sicherheit von Prademagene zamikeracel (auch bekannt als „PZ“), einer topischen Gentherapie, bei Patient*innen mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB) untersucht. RDEB ist eine seltene, genetisch bedingte Hauterkrankung, die zu extrem schmerzhaften, chronischen Wunden führt und bislang nur symptomatisch behandelt werden kann.
Studiendesign und Ergebnisse
In der multizentrischen, randomisierten und offen durchgeführten Studie erhielten die Teilnehmenden an unterschiedlichen Wunden entweder Prademagene zamikeracel oder eine Kontrollbehandlung. Die Gentherapie besteht aus einem topischen Gel, das ein funktionsfähiges COL7A1-Gen liefert und so die Bildung von Kollagen VII – einem für die Hautstabilität essenziellen Protein – ermöglicht.
Die Ergebnisse zeigen, dass Wunden, die mit Prademagene zamikeracel behandelt wurden, signifikant häufiger innerhalb von 24 Wochen vollständig abheilten als die Kontrollwunden. Auch die Verträglichkeit war insgesamt gut; schwerwiegende Nebenwirkungen traten nicht vermehrt auf.
Bedeutung
Die Studie belegt, dass Prademagene zamikeracel einen echten Fortschritt für Menschen mit RDEB darstellen könnte: Erstmals steht eine ursächliche, genetisch wirksame Therapieoption zur Verfügung, die die Wundheilung beschleunigen und die Lebensqualität der Betroffenen verbessern kann.
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