Eine personalisierte T-Zelltherapie hat bei einem Jugendlichen mit weit fortgeschrittenem, therapieresistentem Nierentumor zu einem vollständigen Ansprechen geführt. Die Behandlung zielte auf das Tumorantigen PRAME. Eine klinische Studie für weitere Kinder und Jugendliche ist ab 2027 geplant.
Forschende und Ärzte des Hopp-Kindertumorzentrums Heidelberg (KiTZ) und weiterer Krebszentren berichten über einen außergewöhnlichen Behandlungserfolg bei einem Jugendlichen mit weit fortgeschrittenem, therapieresistentem Nierentumor. Mithilfe einer personalisierten, PRAME-spezifischen T-Zelltherapie konnte die Tumorerkrankung trotz zahlreicher Metastasen vollständig zurückgedrängt werden.
Der individuelle Heilversuch wurde am 13. August 2026 online im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Der Fall verdeutlicht das Potenzial zellulärer Immuntherapien auch bei Kindern und Jugendlichen mit soliden Tumoren. Eine darauf aufbauende klinische Studie wird am KiTZ vorbereitet und soll 2027 starten. Die Dietmar Hopp Stiftung unterstützt die Studie mit rund 1,8 Millionen Euro über vier Jahre.
Der damals 17-jährige Mailo erhält im Juli 2025 eine T-Zelltherapie gegen PRAME mit seinen gentechnisch veränderten Immunzellen.
Ein schwer behandelbarer Krankheitsverlauf
Der Patient war im Alter von sieben Jahren an einem Nierentumor, einem Nephroblastom, erkrankt. Über einen Zeitraum von mehr als zehn Jahren kam es zu mehreren Rückfällen mit Metastasen. Zum Zeitpunkt des individuellen Therapieversuchs war die Erkrankung weit fortgeschritten. Große Tumorherde im Bauchraum sowie Metastasen in Lunge, Leber, Becken und Gehirn bestimmten das Krankheitsbild. Heilende Therapieoptionen oder eine passende klinische Studie standen nicht mehr zur Verfügung.
Molekulare Tumoranalysen im Rahmen des Tumorsequenzierungsprogramms INFORM zeigten, dass die Krebszellen das Tumorantigen PRAME produzierten. PRAME steht für „Preferentially Expressed Antigen in Melanoma“ und ist als Zielstruktur für Immuntherapien bei Krebserkrankungen von Erwachsenen, etwa beim schwarzen Hautkrebs, bereits beschrieben.
„Unsere Entscheidung, trotz der weit fortgeschrittenen Erkrankung den Therapieversuch anzubieten, beruhte insbesondere auf sehr vielversprechenden klinischen Daten unseres Kooperationspartners Immatics“, berichtet Christian Seitz. Er ist behandelnder Arzt und ärztlicher Leiter der Stammzelltransplantation, Zell- und Gentherapie am KiTZ und am Universitätsklinikum Heidelberg (UKHD) sowie Wissenschaftler am Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ).
T-Zellen gegen die Tumorzellen ausgerichtet
Für die Therapie wurden patienteneigene T-Zellen im Labor am Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg genetisch verändert. Sie erhielten dadurch die Fähigkeit, PRAME zu erkennen und die Krebszellen gezielt anzugreifen. Den dafür benötigten Vektor mit der genetischen Bauanleitung stellte das Tübinger Biotechnologieunternehmen Immatics zur Verfügung.
Nach einem siebentägigen Herstellungsprozess erhielt der Patient die vor Ort hergestellten Zellen im Juli 2025 als Infusion. Bereits neun Tage später zeigte eine Tumorbiopsie eine massive Einwanderung der T-Zellen in das Tumorgewebe. Gleichzeitig starben Tumorzellen ab.
In den folgenden Wochen und Monaten bildeten sich die Tumorherde in sämtlichen betroffenen Organen kontinuierlich zurück. Eine weitere Biopsie drei Monate nach der Behandlung wies keine lebenden Tumorzellen mehr nach. Ergänzende bildgebende Untersuchungen und Bluttests ergaben zum Zeitpunkt der Veröffentlichung keinen Hinweis auf eine aktive Krebserkrankung.
„Zum aktuellen Zeitpunkt, also fast ein Jahr nach der Infusion der T-Zellen, ist unser Patient in einer ausgezeichneten Verfassung. Er trainiert regelmäßig, nimmt an Radrennen teil, konnte erfolgreich seine Ausbildung abschließen und plant nun, sein Abitur nachzuholen“, sagt Christian Seitz.
Mailo trainiert wieder regelmäßig auf seinem Mountainbike und nimmt an Wettkämpfen teil. Hier beim Bike Festival in Riva del Garda im Mai 2026.
Studie für Kinder und Jugendliche geplant
Am KiTZ Heidelberg wird unter dem Namen „PRAMEtime“ eine erste klinische Phase-I/II-Studie für Kinder und Jugendliche mit PRAME-positiven soliden Tumoren vorbereitet. Die patienteneigenen gentechnisch veränderten Immunzellen sollen von Immatics produziert und zur Verfügung gestellt werden.
Für künftige Projekte ist vorgesehen, dass die Zellen durch das im Juni 2026 von UKHD und DKFZ gegründete Centrum für Innovative Therapien (CIT) in Heidelberg hergestellt werden. Immatics soll weiterhin den Vektor für PRAME-positive Tumoren bereitstellen.
In die Studie sollen bis zu 18 Kinder und Jugendliche im Alter von acht bis 17 Jahren aufgenommen werden. Der Studienstart ist für 2027 geplant. Tumordaten von mehr als 2.500 Patientinnen und Patienten aus der INFORM-Studie zeigen laut KiTZ, dass PRAME in vielen Hochrisiko-Tumoren bei Kindern und Jugendlichen vorkommt. Damit könnte das Tumorantigen ein vielversprechendes Angriffsziel für weitere Therapieansätze sein.
„Der Fall zeigt eindrucksvoll, welches Potenzial innovative Immuntherapien für Kinder und Jugendliche mit bislang unheilbaren Tumorerkrankungen entfalten können“, sagt Christian Seitz. Zugleich verdeutliche er die Bedeutung der Zusammenarbeit zwischen Biotechnologie und akademischer Forschung, um neue Therapieansätze in die klinische Anwendung zu bringen.
Studienleiter Christian Seitz betont außerdem, dass frühe klinische Studien für krebskranke Kinder aufgrund der kleinen Patientenzahlen häufig durch akademische Forschungseinrichtungen vorangetrieben werden. Die Förderung durch die Dietmar Hopp Stiftung sei daher von großer Bedeutung.
Originalpublikation: K. Mair et al.: PRAME-Specific T-Cell Therapy in Advanced Pediatric Nephroblastoma. In: New England Journal of Medicine. Online publiziert am 13. August 2026.
DOI: 10.1056/NEJMc2605154
Über das Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg
Das Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ) ist eine gemeinsame Einrichtung des Deutschen Krebsforschungszentrums, des Universitätsklinikums Heidelberg und der Universität Heidelberg. Das Therapie- und Forschungszentrum widmet sich onkologischen und hämatologischen Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter. Ziel ist es, die Biologie kindlicher Krebserkrankungen besser zu verstehen und vielversprechende Forschungsansätze eng mit der Patientenversorgung zu verknüpfen.
