Heidelberger Mediziner forschen an neuen Therapieansätzen für sehr seltenen, frühkindlichen Parkinsonismus

Kinderärzte und Neurochirurgen am Universitätsklinikum Heidelberg führten die deutschlandweit erste gentherapeutische Behandlung für die angeborene Stoffwechselstörung L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel durch. Die Zulassung des Medikaments wird dieses Jahr erwartet. Das Netzwerk, Patientenregister und die Studie unter Heidelberger Federführung soll die Früherkennung, Diagnose, Therapie und Erforschung dieser seltenen Erkrankung verbessern.