Bei Kleinkindern gelten Neuroblastome als häufigste bösartige Tumoren. Ein internationales Forschungsprojekt kam nun zu dem Ergebnis, dass eine speziell entwickelte medikamentöse Krebstherapie (RIST) die Überlebenschancen betroffener Kinder signifikant erhöhen kann.
Pro Jahr erkranken rund 150 Kinder und Jugendliche in Deutschland an einem Neuroblastom. Die Chancen auf Heilung stehen bei vielen betroffenen Kindern schlecht. Mit der RIST-rNB-2011-Studie könnte sich das nun ändern. Das internationale Forschungsprojekt fand unter Beteiligung von Prof. Dr. Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation (PHOS) des Universitätsklinikums Regensburg (UKR), und seinem Team statt. Den bis dato aktuellen Stand für Kinder mit Neuroblastomen fasst Prof. Corbacioglu folgendermaßen zusammen:
»Das Neuroblastom ist der häufigste Tumor außerhalb des Schädels und der häufigste bösartige Tumor im Kleinkindalter. Momentan können die große Mehrzahl der Hochrisikopatienten und insbesondere die Patienten mit einem rezidivierten oder therapierefraktären Nebennierentumoren nicht geheilt werden. Mehr als die Hälfte der Kinder mit einem solchen Hochrisiko-Neuroblastom erleidet in den ersten beiden Jahren nach Diagnosestellung und trotz intensiver und auch nebenwirkungsreicher Therapie einen Rückfall. Die durchschnittliche Überlebenszeit beträgt dann gerade einmal sechs Monate«
Professor Dr. Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation (PHOS) des Universitätsklinikums Regensburg (UKR)
Die Prognose sei insbesondere dann besonders schlecht, wenn eine genetische Variante, die sogenannte MYCN-Amplifikation, im Tumor vorliegt. Eine standardisierte Therapie existiert derzeit nicht. Ändern soll das nun die RIST-rNB-2011-Studie.
Die RIST-rNB-2011-Studie
Bei der neuen, innovativen Therapie kamen in der internationalen Studie vier verschiedene Medikamenten-Wirkstoffe als Vierfach-Kombination erstmals bei Neuroblastomen zur Anwendung. In der Studie wurde festgestellt, dass das Gesamtüberleben von Kindern, die an einem rezidivierten Hochrisiko-Neuroblastom leiden, durch eine zielgerichtete Behandlung molekularer Signalwege signifikant verbessert werden kann. Die Kombinationstherapie hat das Überleben ausschließlich bei Betroffenen mit einem MYCN-amplifizierten Neuroblastom, also dem mit dem höchsten Risiko behafteten Tumor, deutlich erhöht. Zudem ging aus der Studie hervor, dass die Therapie mit der Vierfach-Kombination der Wirkstoffe sehr gut verträglich war, sodass sie ambulant durchgeführt werden konnte, was die Situation für die jungen Patientinnen und Patienten sowie deren Familien verbesserte.
Die Ergebnisse dieser Studie sprechen für eine Einbeziehung der RIST-Therapie in die Ersttherapie von Patientinnen und Patienten mit einem MYCN-amplifizierten Neuroblastom, um das Überleben zu verbessern und gleichzeitig die Chemotherapie-bedingten Nebenwirkungen zu reduzieren. Zelluläre Therapieoptionen wie eine Stammzelltransplantation, wie in der Studie gezeigt, oder eine chimäre Antigenrezeptor-T-Zelltherapie könnten vielversprechende Optionen sein, um eine hohe Überlebensrate zu gewährleisten, weil durch RIST erstmalig eine robuste und ausgeprägte Remission erzielt werden konnte.
Die Studie ist die weltweit größte ihrer Art. Sie wurde von der Deutschen Krebshilfe gefördert und über einen Zeitraum von zehn Jahren an über 40 kinderonkologischen Zentren in Deutschland und Österreich durchgeführt. Die Ergebnisse wurden vor kurzem in der Fachzeitschrift Lancet Oncology publiziert. Es erfolgte zudem durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Zustimmung zur Kostenübernahme der zulassungsüberschreitenden Anwendung der vier Wirkstoffe im Rahmen der Studie RIST-rNB-2011.
Quelle: Universitätsklinikum Regensburg (UKR) (zur Pressemitteilung)
Weitere Informationen:
Originalpublikation: https://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(24)00202-X/fulltext
Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA): https://www.g-ba.de/service/fachnews/86/
