Die neusten Beiträge
🔒 Hoffnung für neurogenetische Krankheiten: „Small Molecules“ wirken bereits, bevor Symptome auftreten
Bei Neugeborenen mit spinaler Muskelatrophie kann Risdiplam, ein „small molecule“, sicher und wirksam mRNA editieren und so den Krankheitsprogress aufhalten. In einer aktuellen „Proof-of-Principle“-Studie zu Risdiplam zeigte sich, dass das kleinmolekulare Medikament bereits vor dem Auftreten der ersten Symptome wirkt.
Krebsmedikament zeigt überraschende Wirkung bei Myasthenia gravis
Eine ursprünglich zur Behandlung von Blutkrebs entwickelte Immuntherapie hat bei einer Patientin mit schwerer Myasthenia gravis zu einer anhaltenden, fast vollständigen Besserung geführt. Die einmalige Gabe eines sogenannten bispezifischen T-Zell-Antikörpers (TCE) an der Universitätsmedizin Magdeburg führte innerhalb weniger Wochen zu einem Wiedergewinn verlorener Lebensqualität
🔒 Zulassung für DUVYZAT® zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Italfarmaco S.p.A. gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission eine bedingte Marktzulassung für DUVYZAT® (Givinostat), einen neuartigen Histon-Deacetylase(HDAC)-Inhibitor, erteilt hat. DUVYZAT® ist zugelassen zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei gehfähigen Patienten ab 6 Jahren – unabhängig von der zugrunde liegenden Genmutation – in Kombination mit einer Kortikosteroid-Therapie.
MyaLink-Plattform verbessert die Versorgung von Myasthenie-Betroffenen
Myasthenia gravis ist eine seltene neurologische Autoimmunerkrankung, die zu einer fluktuierenden belastungsabhängigen Muskelschwächeführt. Betroffen sind etwa 17.000 Menschen in Deutschland. Sie finden häufig nur schwer Zugang zu einer passenden Versorgung, z.B. zu komplexen Immuntherapien.
🔒 SMA-Medikament Evrysdi: Anhaltend hohe Wirksamkeit – jetzt auch als Filmtablette
Jetzt noch einfacher in der Anwendung: Die Europäische Kommission hat Evrysdi® (Risdiplam) in einer neuen Darreichungsform als erste und einzige Filmtablette für Patientinnen und Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) über zwei Jahren und ab 20 kg Körpergewicht zugelassen. Grundlage für die Zulassung bildet die Bioäquivalenzstudie BABE. Die Tablettenformulierung gewährleistet eine Evrysdi-Exposition, die der oralen Lösung entspricht.
🔒 Myasthenia Gravis: Paradigmenwechsel in Therapiezielen und Behandlungsstrategien
Die Myasthenia gravis (MG), eine Autoimmunerkrankung der neuromuskulären Synapse, erlebt einen grundlegenden Wandel in der Therapie. Während traditionelle Ansätze auf Symptomkontrolle und allgemeine Immunsuppression abzielen, haben sich zielgerichtete Therapien und individualisierte Strategien etabliert. Dieser Artikel diskutiert evidenzbasierte Therapiealgorithmen unter Berücksichtigung deutscher Leitlinien, aktueller Studiendaten und des Paradigmenwechsels hin zu frühzeitigen, personalisierten Interventionen.
Elf Jahre nach der „Ice Bucket Challenge“ gibt es Hoffnung für ALS-Betroffene
Seit der „Icebucket-Challenge“ 2014 hat sich die öffentlich Aufmerksamkeit nicht mehr auf das Thema ALS gerichtet, wohl auch, weil alle Therapiestudien negativ ausfielen und die Erkrankung unbesiegbar erschien. Nun aber hat sich etwas getan. Noch ist es zu früh, um von einem Durchbruch zu sprechen, aber es ist mehr als nur ein vager Hoffnungsschimmer.
🔒 CHMP empfiehlt EU-Zulassung für Givinostat zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Stellungnahme abgegeben, in der die Erteilung einer bedingten Marktzulassung für Givinostat, einem neuartigen Histon-Deacetylase (HDAC)-Inhibitor, empfohlen wird.
Nervenkrankheit ALS: Zellulärer Pannendienst könnte Proteinverklumpung vermeiden
Wenn das Protein TDP-43 innerhalb der Zelle defekt ist, kann dies zu gefährlichen Verklumpungen führen, die ursächlich sind für die neurodegenerative Krankheit Amyotrophe Lateralsklerose – abgekürzt ALS. Auch bei Alzheimer-Demenz werden Nervenzellen durch TDP 43 geschädigt. Einem Forschungsteam unter Leitung der Goethe-Universität ist es nun gelungen, Verklumpungen von TDP 43 zu verhindern, indem sie das Protein so manipulieren, dass es zur Reparatur in eine zelleigene Werkstatt transportiert wird.
🔒 SMA-Medikament Evrysdi – CHMP empfiehlt die Zulassung als Filmtablette
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel- Agentur (EMA) empfiehlt die Zulassung von Evrysdi® (Risdiplam) in einer neuen Darreichungsform als 5mg-Filmtablette für Patienten und Patientinnen mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) über 2 Jahren und ab 20kg Körpergewicht.
