Die neusten Beiträge
Neurofilamente, Motoneurondegeneration und Elektromyographie bei der ALS
Kennzeichnend für die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist die progressive Degeneration von kortikospinalen und kortikobulbären Motoneuronen, entsprechend den oberen Motoneuronen, sowie Motoneuronen der Hirnnervenkerne und spinalen Vorderhornzellen, entsprechend den unteren Motoneuronen.
Änderungen der retinalen Morphologie bei Amyotropher Lateralsklerose
Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine progrediente neurodegenerative Erkrankung, die durch den selektiven Untergang von oberen und unteren Motoneuronen gekennzeichnet ist.
Erster europäischer Studienteilnehmer in der Phase-3-Studie PREVAiLS
Bei PREVAiLS handelt es sich um eine globale Phase-3-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Menschen mit ALS im Frühstadium der Erkrankung untersucht.
Frontotemporale Spektrums-Störungen bei ALS (ALS-FTSD)
Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine Multisystemdegeneration, die primär das pyramidal-motorische System betrifft. Darüber hinaus sind auch extramotorische Hirnregionen, darunter Basalganglien, Kleinhirn sowie insbesondere Frontal- und Temporallappen, in den neurodegenerativen Prozess einbezogen.
Innovative Therapieoptionen und neue Erkenntnisse bei Myasthenia gravis
In den letzten Jahren gab es bedeutende Fortschritte in Bezug auf die Therapieoptionen bei Myasthenia gravis (MG). Anlässlich des diesjährigen EAN-Kongresses präsentierten Prof. Anna Rostedt Punga, Uppsala, Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, Warschau, und Prof. Aiden Haghikia, Bochum, einen Überblick über neue immunologische Erkenntnisse sowie innovative Therapieansätze – von zielgerichteten Antikörpern bis hin zu CAR-T-Zelltherapien.
Spinale Muskelatrophie: Evrysdi®-Filmtablette nun auch für die Sondengabe
Mit der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) vom 26.02.2026 ist die Anwendung der Evrysdi®-Filmtablette nun auch für die Verabreichung über Nasogastral- und Gastrostomiesonden genehmigt.
Spinale Muskelatrophie: Nusinersen in höherer Dosierung zugelassen
Nusinersen wird bereits seit einigen Jahren erfolgreich bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Nun hat die Europäische Kommission die Zulassung für eine höhere Dosierung erteilt.
Erste und einzige zugelassene gegen CD19-gerichtete Therapie der gMG
Seit Februar 2026 ist UPLIZNA® (Inebilizumab) als Zusatzbehandlung zur Standardtherapie für Erwachsene mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die positiv auf anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)- oder anti-muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK)-Antikörper getestet wurden, zugelassen.
5-Jahres-Daten: Omaveloxolon bremst Friedreich-Ataxie nachhaltig
Ein möglichst früher Therapiebeginn mit Skyclarys™ (Omaveloxolon) kann Betroffene mit Friedreich-Ataxie (FA) langfristig mit einer signifikanten Verlangsamung der Krankheitsprogression unterstützen, bei einem gleichbleibenden Sicherheitsprofil. Diesen Schluss legen aktuelle 5-Jahres-Daten der offenen Verlängerung der MOXIe-Studie nahe.
Molekulare Biomarker bei ALS und FA: Wird NfL sich etablieren?
Welche Rolle können Biomarker wie die Neurofilament-Leichtkette (NfL) bei Diagnostik, Prognose und Therapieüberwachung neuromuskulärer Erkrankungen spielen? Dazu referierten die Experten bei dem von Biogen ausgerichteten FokusRare-Symposium „Molekulare Biomarker bei ALS, SMA und FA“.
