Mit der Gen-Editierungstechnologie CRISPR-Cas9 („Genschere“) können bestimmte Bereiche der DNA einer Person verändert oder korrigiert werden, um schwere Krankheiten zu behandeln. CTX310, eine experimentelle CRISPR-Cas9-Gen-Therapie wurde jetzt in einer Phase-1a-Studie getestet. Dazu wurde 15 Patienten, deren LDL-Cholesterin- und Triglyzerid-Werte trotz Behandlung erhöht waren, CTX310 als einmalige Infusion (in Dosen von 0,1 bis 0,8 mg/kg) verabreicht (nach Vorbehandlung mit Kortikosteroiden und Antihistaminika). CTX310 ist so konzipiert, dass es die Genschere gezielt in die Leber transportiert, um das Gen ANGPTL3 auszuschalten. Das Ausschalten dieses Gens kann LDL-Cholesterin- und Triglyzerid-Werte senken, die beide im Zusammenhang mit Herzkrankheiten stehen.
Ergebnis: 2 Monate nach der Erstbehandlung mit CTX310 waren sowohl LDL-Cholesterin als auch Triglyzeride im Durchschnitt bei der höchsten Dosis um ca. 50% reduziert. Nach 12-monatiger Überwachung verzeichneten Patienten, die mit der höchsten Dosis behandelt wurden, eine Senkung des LDL-Cholesterins um 52,5% gegenüber dem Ausgangswert und eine Reduktion der Triglyzeride um 47,8%. Während der einjährigen Nachbeobachtung gab es keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Therapie.
Literatur: Laffin LJ et al. NEJM 2026. DOI: 10.1056/NEJMc2609825
Quelle: Pressemitteilung Cleveland Clinic
