Am Uniklinikum Heidelberg soll eine experimentelle Produktionseinheit für Gentherapien des Herzens aufgebaut werden. Die Dietmar Hopp Stiftung unterstützt das Projekt mit 1,2 Millionen EUR.
Gen-Taxis spielen bei der Entwicklung von Gentherapien eine zentrale Rolle. Mit ihrer Hilfe – so das Konzept – werden beschädigte oder blockierte Gene in menschliche Zielzellen eingeschleust. Dank der „Reparatur-Gene“ sollen Funktionsstörungen der Zielzellen behoben oder zumindest abgemildert werden. Menschen mit ganz unterschiedlichen Krankheiten könnten von einer Gentherapie profitieren, unter anderem auch Patient*innen mit chronischer Herzinsuffizienz. Auch Als Gen-Taxis werden – unschädlich gemachte – Viren verwendet, vor allem Adeno-assozierte Viren (AAV), die schon lange in der medizinischen Forschung zum Einsatz kommen.
Qualitätsgesicherte Großproduktion von Vektorviren
Die Arbeitsgruppe um Dr. Julia Ritterhoff und Prof. Dr. Patrick Most, Sektion „Molekulare und Translationale Kardiologie“ am Universitätsklinikum Heidelberg (UKHD), erforscht seit vielen Jahren die gentherapeutischen Möglichkeiten bei chronischer Herzschwäche. In einer aktuellen Publikation berichten die Wissenschaftler über einen neuartigen herzspezifischen AA-Virus. Die Viren können intravenös in die Blutbahn verabreicht werden und finden sicher ans Ziel. Der neue Viren-Prototyp ist laut Patrick Most angesichts seiner Herzspezifität den bisher klinisch getesteten AAV-Vektoren weit überlegen.
Eine Hürde bei der Entwicklung von Gentherapien zur Behandlung der Herzinsuffizienz ist die Produktion geeigneter Gen-Taxis in ausreichenden Mengen. Die bisherigen Produktionskapazitäten für Vektorviren reichen bei weitem nicht aus, um die entwickelten Therapieansätze an geeigneten Großtiermodellen und schließlich auch am Menschen zu prüfen. Mit der neuen Produktionseinheit, die den Forschern in Zukunft zur Verfügung stehen wird, gelingt die Herstellung von Vektorviren im großen Stil unter Beachtung regulatorischer Anforderungen und qualitätsgesicherter Entwicklungsprozesse. Zur Produktionseinheit gehören beheizbare Fermenter, eine Aufreinigungsanlage sowie Messgeräte, mit denen die Aufnahme therapeutischer Gene durch die Vektorviren bestimmt werden kann
„Solche Produktionseinheiten für Gentherapien gibt es bislang im universitären Bereich in Deutschland noch nicht. Damit können wir die optimalen Produktionsbedingungen ausarbeiten und so die Vorarbeiten für die industrielle Herstellung leisten“, so Patrick Most. In den kommenden zwei bis drei Jahren wolle man qualitativ an biotechnologische Herstellungsverfahren heranreichen. „Wir hoffen, so den Schritt in die klinische Anwendung deutlich beschleunigen und einen nahtlosen Translationsprozess einleiten zu können“, ergänzt Julia Ritterhoff. Anschließend soll die AAV-Produktionseinheit auch anderen Arbeitsgruppen der Medizinischen Fakultät Heidelberg für die Entwicklung neuer Gentherapien zur Verfügung stehen.
Quelle: Pressemitteilung des Universitätsklinikums Heidelberg vom 21. August 2025; Zeissler D et al. Novel Human Heart-Derived Natural Adeno-Associated Virus Capsid Combines Cardiospecificity With Cardiotropism In Vivo. Circulation. 2025; 152(6): 416–419 doi:10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070236
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