5-Jahres-Daten: Omaveloxolon bremst Friedreich-Ataxie nachhaltig

Ein möglichst früher Therapiebeginn mit Skyclarys™ (Omaveloxolon) kann Betroffene mit Friedreich-Ataxie (FA) langfristig mit einer signifikanten Verlangsamung der Krankheitsprogression unterstützen, bei einem gleichbleibenden Sicherheitsprofil. Diesen Schluss legen aktuelle 5-Jahres-Daten der offenen Verlängerung der MOXIe-Studie nahe.[1] Omaveloxolon ist seit Februar 2024 als bisher einzige medikamentöse Therapie für Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren mit FA zugelassen.[2] Die Zulassung basierte auf den Ergebnissen der internationalen, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-II-Studie MOXIe, die eine signifikante Verbesserung der neurologischen Funktionen zeigten.[3] Die Analyse der Verlängerungsstudie bestätigt nun einen langfristigen Nutzen für die Betroffenen und unterstreicht die Bedeutung eines frühen Behandlungsbeginns.