Kennzeichnend für die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist die progressive Degeneration von kortikospinalen und kortikobulbären Motoneuronen, entsprechend den oberen Motoneuronen, sowie Motoneuronen der Hirnnervenkerne und spinalen Vorderhornzellen, entsprechend den unteren Motoneuronen.
Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine progrediente neurodegenerative Erkrankung, die durch den selektiven Untergang von oberen und unteren Motoneuronen gekennzeichnet ist.
Bei PREVAiLS handelt es sich um eine globale Phase-3-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Menschen mit ALS im Frühstadium der Erkrankung untersucht.
Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine Multisystemdegeneration, die primär das pyramidal-motorische System betrifft. Darüber hinaus sind auch extramotorische Hirnregionen, darunter Basalganglien, Kleinhirn sowie insbesondere Frontal- und Temporallappen, in den neurodegenerativen Prozess einbezogen.
Welche Rolle können Biomarker wie die Neurofilament-Leichtkette (NfL) bei Diagnostik, Prognose und Therapieüberwachung neuromuskulärer Erkrankungen spielen? Dazu referierten die Experten bei dem von Biogen ausgerichteten FokusRare-Symposium „Molekulare Biomarker bei ALS, SMA und FA“.
Mittlerweile ist das Konzept einer multisystemischen und multifaktoriellen Neurodegeneration auf dem Boden genetischer, epigenetischer und Umweltfaktoren bei der ALS fest etabliert.
Die klinischen Phänotypen der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) sind äußerst vielfältig. Um diese systematisch zu erfassen, wurde nun ein Ordnungssystem mit drei anatomischen Determinanten entwickelt – die OPM-Klassifikation.
Seit der „Icebucket-Challenge“ 2014 hat sich die öffentlich Aufmerksamkeit nicht mehr auf das Thema ALS gerichtet, wohl auch, weil alle Therapiestudien negativ ausfielen und die Erkrankung unbesiegbar erschien. Nun aber hat sich etwas getan. Noch ist es zu früh, um von einem Durchbruch zu sprechen, aber es ist mehr als nur ein vager Hoffnungsschimmer.
Wenn das Protein TDP-43 innerhalb der Zelle defekt ist, kann dies zu gefährlichen Verklumpungen führen, die ursächlich sind für die neurodegenerative Krankheit Amyotrophe Lateralsklerose – abgekürzt ALS. Auch bei Alzheimer-Demenz werden Nervenzellen durch TDP 43 geschädigt. Einem Forschungsteam unter Leitung der Goethe-Universität ist es nun gelungen, Verklumpungen von TDP 43 zu verhindern, indem sie das Protein so manipulieren, dass es zur Reparatur in eine zelleigene Werkstatt transportiert wird.
Die Erfolge bei der molekularen Charakterisierung von Patient*innen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) sowie neue Blut- bzw. Liquor-basierte Biomarker haben nach Ansicht von Prof. Merit Cudkowitz, Boston, die Voraussetzungen für eine bessere Identifikation von Kohorten mit unterschiedlichem klinischem Phänotyp und Progressionsdynamik gelegt. Dies ermöglicht auch die Entwicklung neuer personalisierter Therapien, meinte die Neurologin auf der AAN-Jahrestagung 2025 in San Diego.
Kennzeichnend für die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist die progressive Degeneration von kortikospinalen und kortikobulbären Motoneuronen, entsprechend den oberen Motoneuronen, sowie Motoneuronen der Hirnnervenkerne und spinalen Vorderhornzellen, entsprechend den unteren Motoneuronen.
Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine progrediente neurodegenerative Erkrankung, die durch den selektiven Untergang von oberen und unteren Motoneuronen gekennzeichnet ist.
Bei PREVAiLS handelt es sich um eine globale Phase-3-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Menschen mit ALS im Frühstadium der Erkrankung untersucht.
Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine Multisystemdegeneration, die primär das pyramidal-motorische System betrifft. Darüber hinaus sind auch extramotorische Hirnregionen, darunter Basalganglien, Kleinhirn sowie insbesondere Frontal- und Temporallappen, in den neurodegenerativen Prozess einbezogen.
Welche Rolle können Biomarker wie die Neurofilament-Leichtkette (NfL) bei Diagnostik, Prognose und Therapieüberwachung neuromuskulärer Erkrankungen spielen? Dazu referierten die Experten bei dem von Biogen ausgerichteten FokusRare-Symposium „Molekulare Biomarker bei ALS, SMA und FA“.
Mittlerweile ist das Konzept einer multisystemischen und multifaktoriellen Neurodegeneration auf dem Boden genetischer, epigenetischer und Umweltfaktoren bei der ALS fest etabliert.
Die klinischen Phänotypen der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) sind äußerst vielfältig. Um diese systematisch zu erfassen, wurde nun ein Ordnungssystem mit drei anatomischen Determinanten entwickelt – die OPM-Klassifikation.
Seit der „Icebucket-Challenge“ 2014 hat sich die öffentlich Aufmerksamkeit nicht mehr auf das Thema ALS gerichtet, wohl auch, weil alle Therapiestudien negativ ausfielen und die Erkrankung unbesiegbar erschien. Nun aber hat sich etwas getan. Noch ist es zu früh, um von einem Durchbruch zu sprechen, aber es ist mehr als nur ein vager Hoffnungsschimmer.
Wenn das Protein TDP-43 innerhalb der Zelle defekt ist, kann dies zu gefährlichen Verklumpungen führen, die ursächlich sind für die neurodegenerative Krankheit Amyotrophe Lateralsklerose – abgekürzt ALS. Auch bei Alzheimer-Demenz werden Nervenzellen durch TDP 43 geschädigt. Einem Forschungsteam unter Leitung der Goethe-Universität ist es nun gelungen, Verklumpungen von TDP 43 zu verhindern, indem sie das Protein so manipulieren, dass es zur Reparatur in eine zelleigene Werkstatt transportiert wird.
Die Erfolge bei der molekularen Charakterisierung von Patient*innen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) sowie neue Blut- bzw. Liquor-basierte Biomarker haben nach Ansicht von Prof. Merit Cudkowitz, Boston, die Voraussetzungen für eine bessere Identifikation von Kohorten mit unterschiedlichem klinischem Phänotyp und Progressionsdynamik gelegt. Dies ermöglicht auch die Entwicklung neuer personalisierter Therapien, meinte die Neurologin auf der AAN-Jahrestagung 2025 in San Diego.
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