In den letzten Jahren gab es bedeutende Fortschritte in Bezug auf die Therapieoptionen bei Myasthenia gravis (MG). Anlässlich des diesjährigen EAN-Kongresses präsentierten Prof. Anna Rostedt Punga, Uppsala, Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, Warschau, und Prof. Aiden Haghikia, Bochum, einen Überblick über neue immunologische Erkenntnisse sowie innovative Therapieansätze – von zielgerichteten Antikörpern bis hin zu CAR-T-Zelltherapien.
Prof. Punga ging auf die immunologischen Grundlagen der MG ein, was therapierelevant ist. Sie erläuterte die klinisch relevanten Subtypen anhand von Antikörperstatus, Erkrankungsalter, Phänotyp und Thymom-Assoziation sowie Unterschiede in der Prävalenz der MuSK-positiven MG zwischen verschiedenen Regionen Europas. So gebe es unterschiedliche Pathomechanismen der AChR- und MuSK-Antikörper. Während bei der AChR-positiven MG die Komplementaktivierung eine zentrale Rolle spielt, unterscheiden sich die immunologischen Mechanismen bei MuSK-positiver Erkrankung deutlich. Daraus ergeben sich therapeutische Konsequenzen: Weder Acetylcholinesterase-Hemmer, Thymektomie noch Komplementinhibitoren zeigen bei MuSK-positiver MG einen überzeugenden Nutzen. Dagegen könnten T-Zell-gerichtete Therapien künftig für beide Subgruppen relevant werden.
Prof. Kostera-Pruszczyk ging auf die rasante Entwicklung neuer Therapien ein. Die Zahl der EMA-Zulassungen sei in den vergangenen Jahren kontinuierlich gestiegen. Besonders C5-Komplementinhibitoren hätten die Behandlung der AChR-positiven generalisierten MG grundlegend verändert. Im Vergleich zu klassischen Immunsuppressiva wie Azathioprin zeichnen sie sich durch einen deutlich schnelleren Wirkungseintritt aus und verbessern neben der Muskelkraft auch patientenberichtete Endpunkte wie Fatigue. Ähnlich rasch wirken FcRn-Inhibitoren wie Efgartigimod und Rozanolixizumab, die in Studien ebenfalls klinisch relevante Verbesserungen zeigten. Weitere Daten präsentierte sie zu Nipocalimab sowie zum Einsatz von Eculizumab bei refraktärer MG im Kindes- und Jugendalter. Herausforderungen bleiben der eingeschränkte Zugang zu den neuen Therapien, das Fehlen prädiktiver Biomarker und der Mangel an direkten Vergleichsstudien.
Prof. Haghikia blickte auf das, was zeitnah kommen könnte: neue Behandlungsmöglichkeiten mit CAR-T- und CAAR-T-Zelltherapien. Nach der positiven Datenlage in der Hämatologie werden diese zunehmend auch bei Autoimmunerkrankungen untersucht. Neben ersten Erfahrungen bei MG wurden Anwendungen beim Lambert-Eaton-Syndrom, der chronisch inflammatorischen demyelinisierenden Polyneuropathie und Multiplen Sklerose vorgestellt. Besonders eindrucksvoll war der Fall einer Patientin mit therapierefraktärer MG, die sich bereits wenige Tage nach einer CAR-T-Zellinfusion klinisch deutlich erholte.
Die Expertinnen und Experten machten deutlich, dass sich die MG-Therapie zunehmend in Richtung personalisierter, zielgerichteter Immuntherapien entwickelt. Gleichzeitig wächst der Bedarf an Biomarkern, die eine individualisierte Therapieentscheidung und optimale Sequenzierung der verfügbaren Behandlungsoptionen ermöglichen.
Elke Engels
Quelle: 12th Congress of the European Academy of Neurology vom 27. -30. Juni 2026 online und in Genf
